台灣基因研究又出現重大突破，中研院實驗室最近成功製造出全世界第一個「誘導式龐貝氏症人類全能

性幹細胞」，可藉由觀察人造幹細胞的病理狀態與發展，篩選出適合藥物治療，而這項研究成果也被國

際期刊網站刊登，躍上國際舞台。

台灣基因研究發展出現重大研究成果，由中研院細胞與個體生物學研究所研究助技師郭紘志團隊在實驗

室環境下，用龐貝氏症病人的皮膚細胞製造出全世界第一個「誘導式龐貝氏症人類全能性幹細胞」

(PomD-iPSCs)，未來有助於探討龐貝氏症的致病機轉、藥物篩選及研發。

郭紘志表示，龐貝氏症是一種罕見的遺傳疾病，患者因基因突變，細胞無法分解肝醣，導致肌肉無力、

心臟擴大。過去只能從疾病終端觀察，但不能了解疾病的生成過程。因此研究團隊就用病毒載體把轉入

因子嵌在體細胞中，製造出蛋白質，將體細胞轉變為全能分化性的胚胎幹細胞，他說：『(原音)主要意義

是利用這樣的平台去模擬疾病在實驗室環境底下，這個疾病的發展進程跟病理狀態的產出，利用這些病

理狀態去篩選藥物。』

這項研究成果未來有助於提供早期藥物的篩選與發展，被國際領導期刊「人類分子遺傳」(Human

Molecular Genetics )於 9月28日在網站刊登，研究團隊也正在製造不同疾病的幹細胞平台，如失智

症、漸凍人、帕金森氏症等神經退化性疾病。